希少難病「顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー」の治療薬開発

国立大学法人信州大学 医学部が進める「希少難病「顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー(FSHD)」の治療薬開発を支援するプロジェクトを開始しました。このFSHDは、進行性に筋肉が壊れることで、運動機能障害をもたらす難病です。

本プロジェクトは、自身もFSHD患者である研究者(吉沢 隆浩)を中心とした研究チームで、この病気に一矢報いるべく、治療法開発を目指しています。これまでの、培養細胞とモデル動物を用いた研究から、FSHDマウスの筋力低下を抑制する化合物を発見し、治療薬候補物質として期待される結果を得ています。次のステップとして、病気や薬のメカニズムの解析や、治療薬という形で社会に還元するための国内外での特許取得が必要となります。希少疾患であるがゆえに、研究者の人数も予算も限られ、薬剤開発の優先度が上がりにくかったり、臨床試験のハードルが高くなったりすることも事実で、研究がなかなか進まないのが現状です。

そのため、FSHDに対する新規治療法の開発を加速させ、１日も早く患者さんに希望をとどけるためにも、皆様からのご支援をお願いできればと考えております。




 

 

 

募集期間と使途

【目標金額】
2,500,000円

【募集期間】
2023年11月 1日〜2024年 3月31日

【基金の使途】
・国際特許出願(PCT)費用
・FSHDマウスを用いた病気のメカニズムの解明研究(DUX4の発現後に筋肉では何が起きているのかを、FSHDマウスを用いた解析から明らかにします)
・治療薬候補物質の作用メカニズムと安全性の検討(私達が発見した化合物が、DUX4の発現後のどこに作用して筋力低下を抑制しているのかを、明らかにします)
※なお、本基金は、税法上の優遇措置が適用されます。

【プロジェクトURL】https://academia.securite.jp/donation/detail?c_id=26




【本件に関するお問い合わせ先】
◇ミュージックセキュリティーズ株式会社 広報チーム
TEL：03-5948-7301
E-mail：mspr@musicsecurities.com
◇ミュージックセキュリティーズ株式会社 産学官連携推進室（榊原）
Securite ACADEMIA E-mail：ac@musicsecurities.com