皮膚筋炎に伴う間質性肺炎モデルマウス作成プロジェクト

難病の病態解明へ、世界をリードする挑戦へ
京都大学大学院医学研究科 内科学講座 臨床免疫学教室
集まっている金額
¥1,237,000
参加人数
98人

皮膚筋炎は指定難病の一つですが、その中でも抗MDA5抗体陽性の症例は、急速に進行する間質性肺炎を高率に合併し、6ヶ月以内の致死率が最も高いことが知られています。  現在、抗MDA5抗体陽性皮膚筋炎に伴う間質性肺炎には、早期に複数の薬剤を併用した強力な免疫抑制治療を施すことで救命を図りますが、感染症など多くの副作用や後遺症を乗り越えなければならない上に、救命率も未だ十分とは言えません。

近年、世界的に流行する新型コロナウイルス感染症において見られる重篤な肺炎像や、炎症性サイトカインのプロファイリングが本疾患と非常に似ている事で注目されておりますが、残念ながら未だ真の病態は明らかにされていません。 病態解明や疾患特異的治療法の開発が遅れている大きな要因の一つは、本疾患の動物モデルがない事が挙げられます。致死的な疾患であることや、病変の首座が肺という重要臓器であるがゆえに、ヒトの組織を用いた研究・ヒトを対象にした治療研究にはどうしても限界があります。もし本疾患の特徴を捉えたモデル動物が存在すれば、この病気の病態解明や新規治療法の開発が大きく進むと期待されます。本研究では抗MDA5抗体陽性皮膚筋炎に伴う間質性肺炎モデルマウスを作成する事で、その病態探索と治療法開発のためのシーズ探索を目的としています。

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血豆様皮疹

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爪病変

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肺炎像

募集期間と使途

【目標金額】
3,000,000円

【募集期間】
2022年4月15日〜2023年3月31日

【募金の使途】
モデルマウスの作成・維持には多くの資金が必要です。
頂いたご寄付は、①モデルマウスの飼育・維持費用、②モデルマウスの病態解析のための試薬・物品の調達/拡充費用に使用させていただきます。本研究の取り組みの趣旨にご賛同・ご支援いただけますようお願い申し上げます。

抗MDA5抗体陽性急速進行性間質性肺炎とは

致死率が高い難病

抗MDA5抗体陽性例はアジア人において、間質性肺炎の併発率が非常に高く、特に急速進行性間質性肺炎に至り、呼吸不全のために命を落とすリスクの高い病態を呈することが知られるようになっています。既報では6か月死亡率は50%以上とされていましたが、当科の研究でも、従来の筋炎に対する一般的な治療法(ステロイド治療から開始し、病態が悪化するごとに治療を1つずつ強化していく方法)では救命率が悪いことが明らかになってきました。そこで、当科では抗MDA5抗体陽性例には可及的速やかに複数の免疫抑制薬を併用した治療プロトコールを適応することで予後が改善することを後方視研究で明らかにし、その有用性と安全性を前方視的研究で証明するため多施設共同研究を遂行中です。一方で多くの免疫抑制薬を併用する事で予期せぬ感染症を併発する事も経験されます。その治療も合わせると、入院期間が長くなり、健康な日々を過ごす事が困難となります。

一体何が起こっているのか?

ヒトの血清を用いた研究では複数の炎症性サイトカイン/ケモカインの分泌が亢進し、いわゆるサイトカインストームを起こしている事が報告されています。また一方では間質性肺炎を起こした肺の組織を見ると、単球やマクロファージといった特定の免疫細胞が浸潤し、組織破壊に関わっている可能性が示唆されています。しかしながら、これらは血清や病理組織で起こっている現象を観察しているに過ぎず、本当の原因や病態はまだ十分に解明されていません。 抗MDA5抗体陽性急速進行性間質性肺炎は元来アジア人に多い疾患であったため、アジアから多く報告されてきましたが、近年では世界的に大流行している新型コロナウイルス感染症で起こるサイトカインストームと重症の肺炎像が抗MDA5抗体陽性急速進行性間質性肺炎と似ていることから、世界的に注目を浴びる病気となってきました。
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難病治療の現状

マウスモデル作成の意義

皮膚筋炎は膠原病の一つであり、難病に指定される希少疾患です。こうした希少疾患では十分な病態解明が未だ進まず、疾患特異的治療の開発が遅れています。同じ膠原病でも、関節リウマチや全身性エリテマトーデスでは病態解明や新規治療薬の開発が少しずつ進んでいます。それには動物モデルが大きく貢献して来ました。しかし、皮膚筋炎やそれに伴う間質性肺炎に関しては、未だに治療法の開発が遅れています。それは適切な動物モデルが十分に開発されてこなかったことが大きな要因といえます。特に、抗MDA5抗体陽性皮膚筋炎については、最も予後不良な一群であるにもかかわらず適切な動物モデルが存在せず、病態特異的治療法の開発が進んでいません。我々は本疾患の動物モデルを世界に先駆けて作成する事で、病態を探究し、より負担の少ない疾患特異的治療法開発の礎を築きたいと考えています。

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モデルマウス

 

研究体制

 

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吉田 常恭

大学院生
京都大学大学院医学研究科 内科学講座 臨床免疫学教室
リウマチ膠原病

2013年 日本医科大学医学部卒業
2013年 武蔵野赤十字病院初期研修医
2015年 洛和会音羽病院後期研修医
2018年 洛和会音羽病院総合内科医員
2019年 京都大学大学院医学研究科 内科学講座 臨床免疫学教室 大学院生

 

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笹井蘭

助教
京都大学大学院医学研究科 内科学講座 臨床免疫学教室
リウマチ膠原病

2002年 京都大学医学部医学科卒業
2002年 京都大学医学部附属病院内科研修医
2003年 静岡県立総合病院内科研修医
2005年 京都大学大学院医学研究科臨床免疫学教室入学
2009年 京都大学大学院医学研究科博士課程修了
2010年 京都大学大学院医学研究科医学博士
2012年 京都大学医学部附属病院 免疫・膠原病内科 特定病院助教
2016年 京都大学大学院医学研究科 臨床免疫学 助教

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森信暁雄

教授
京都大学大学院医学研究科 内科学講座 臨床免疫学教室
リウマチ膠原病

1988年 京都大学医学部医学科卒業
1995年 京都大学大学院医学研究科 修了
1997年 神戸大学医学部 臨床検査医学講座 助手
2000年 米国国立衛生研究所(NIH) 研究員
2004年 神戸大学大学院医学系研究科 臨床病態免疫学講座 講師
2012年 神戸大学大学院医学研究科 内科学講座免疫内科学 准教授
2020年 京都大学大学院医学研究科 内科学講座臨床免疫学 教授

税法上の優遇措置が適用されます

本プロジェクトは、京都大学寄附金取扱規程に則り、京都大学へのご寄付として取り扱われます。本プロジェクトへの寄付後、京都大学より送られてくる領収書を控除証明書として確定申告書に添付し、所轄税務署へご提出ください。領収書の日付は、寄付申込日ではなく、寄付をされた翌月末の日付となります。
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2023.03.31 沖縄県 昨年より皮膚筋炎を発症し、抗MDA5抗体の合併症で間質性肺炎の治療もしています。担当の医師から京都大学の研究で効果があるという治療方法の説明が何度かあり、研究に携わっている皆様には感謝の気持ちでいっぱいです。そしてこれからの研究に期待もしています。少しでもお役に立てればと思います。
2023.03.30 東京都 私は、抗MDA5抗体陽性皮膚筋炎と間質性肺炎の患者です。発症から2年が経ちますが、同じ病気の方々の様子を知るうちにいろいろな症状があり、やはり大変な病気であることをしみじみと感じております。このプロジェクト立ち上げのご意志に感謝いたします。今後の研究の発展を祈念して、些少ですが寄付させて頂きます。応援しております。
2023.03.29 神奈川県 応援しています。
2023.03.29 北海道 皮膚筋炎患者のひとりとして、また、病とともに生きる人の暮らしに伴走することを生業とする者として、心から応援しております。本当に微々たる額ではありますが、お役立ていただければ幸いです。
2023.03.29 千葉県 わずかですが研究に役立てて下さい。
2023.03.26 栃木県 抗MDA5抗体陽性、無筋症性皮膚筋炎で間質性肺炎の患者です。治療法が出来て治る病気になることを願い、応援しております。
2023.03.05 京都府 私自身は、抗ARS抗体陽性の間質性肺炎の診断を受けておりますが、間質性肺炎以外の症状もありませんので、日常生活にはほぼ問題がありませんが、急性増悪の不安は感じております。自己免疫疾患という、まだまだ未解な分野、遺伝性もゼロではないようです、何卒、明るい未来のために、一歩づつ研究をすすめて行ってくださいませ。
2023.03.03 東京都 闘病されていた方の奥様から、こちらを教えていただきました。研究が進みますように、僅かですが寄付いたします。
2023.03.02 東京都 夫が特質性間質性肺炎で闘病しました。間質性肺炎全体の研究が進むために、僅かですが寄付致します。
2023.02.24 東京都 一昨年、皮膚筋炎になり入院し治療を受け、現在は落ち着いて普通の生活をおくっております。同じ病気の方々の様子を知るうちにいろいろな症状があり、やはり大変な病気であることをしみじみ感じております。先生方のこのプロジェクト立ち上げのご意志に感謝いたします。プロジェクトが少しでも進んで罹患者の光明になるように応援いたします。
2023.02.24 神奈川県 現在、皮膚筋炎と間質性肺炎で入院治癒中です。マウスにより沢山のデータが出来て患者さん達に嬉しいご報告があります様に。
2023.02.19 埼玉県 なんの力も持ち合わせておりませんが、応援しております。
2023.02.15 兵庫県 昨年11月24日に、皮膚筋炎から急速悪化する間質性肺炎を引き起こして緊急入院となり、12月2日に抗MDA5抗体陽性の確定診断を受けました。 予後が厳しい場合もあるとの説明もありましたが、検査結果に先立って治療開始してくださった主治医のご判断と、この希少な疾患に着目して京都大学が提言してくださっていた3剤の点滴療法の存在が、最初のピンチから救ってくれたと思います。 私を含めて今後の長期的な治療法の確立、またこの後に続く患者さんの初期治療の救命率の向上など、この研究の意義を自分なりに理解し、マウスも命を持った存在であることを受け止め感謝とともに、些少ですが寄付したいと思います。 どんなに症例の少ない疾患でも、罹患した患者にとって、その治療法の存在が全てです。世の中に難病と言われるものが一つでも減りますように願います。
2023.01.08 東京都 MDA5抗体陽性で治療中です。ありがたいことに、現在は仕事にも復帰できております。病気の解明の一助となればと思い寄付させていただきます。先生方の活躍に期待!!
2022.12.27 北海道 大変尊いプロジェクトだと思います。少額ですがお役立てください。
2022.12.20 東京都 かなり難しい内容であると思いますが、是非頑張って下さい
2022.12.19 北海道 1994.9-1999.2まで総合診療部に所属していました。研究、頑張ってください。
2022.12.15 京都府 研究の成果が出ますように! 応援しています。
2022.12.13 京都府 少ないですが応援させていただきます。
2022.12.13 東京都 吉田先生の勉強会とても感銘を受けました。研究陰ながら応援しております。
2022.12.13 兵庫県 吉田先生(TUNE先生)の案内で知り、申し込みさせていただきました。自分も基礎研究に携わっていた時期もあり、基礎研究の世界の辛さ、シビアさ、そして、それを乗り越えた先にあるとてつもない喜び。色々と共感します。頑張ってください!!!
2022.12.01 愛知県 昨年、皮膚筋炎と間質性肺炎と診断され治療しています。症例が少ないようなので、なかなか研究が進まないのではと思っています。些少ながらお役に立ち、1日でも早く成果が出ることを期待しています。 よろしくお願いします。
2022.10.31 愛知県 妻が皮膚筋炎治療中です。寛解状態ですが、再炎も経験し苦しんでおります。たまたま、この研究応援募集を見つけ、この難病のメカニズム解明と新しい治療方確立には本研究は必須だと確信しました。多くの患者が期待しておりますので是非研究頑張って頂きたいです。
2022.10.28 北海道 身内にこの病気と闘っている者がおります。 ただただ見守ることしかできずに少しでも力になれたらと思いました。研究者の皆様方どうかよろしくお願いいたします。
2022.10.11 神奈川県 医学の進歩に助けられています。医療従事者の皆さんに心から感謝いたします。
2022.10.06 北海道 同じ疾患分野を扱う者として敬意と自分への鼓舞として寄付させていただきます。よろしくお願い申し上げます。
2022.08.05 大阪府 免疫膠原病内科に勤めていた歴があり、抗MDA5抗体陽性CADMの患者さんの経過の深刻さ、治療の過酷さを目の当たりにして参りました。ささやかながら、自己免疫疾患の今後の研究の発展を祈念して寄付をいたします。応援しております。
2022.08.03 東京都 応援してます
2022.08.03 東京都 配信拝見しました。大変面白く勉強になりました。わずかですがサポートになれば幸いです。
2022.08.03 東京都 応援してます!!
2022.07.17 京都府 少しですがお役に立てれば幸いです。
2022.06.29 兵庫県 2013年にこの病気を発症しました。 総合病院に入院しましたが当時は間質性肺炎しか分からず治療の効果も無く急性増悪し命の危機がありました。 たまたま京大病院の吉藤先生が入院していた総合病院にいらして呼吸器の担当医が相談した所、皮膚筋炎ではないか 京大病院で抗体検査しましょう。と言って下さり そこから病名が確定し治療が始まりました。 寝たきりになり辛い治療でしたが吉藤先生はじめ、総合病院の先生達のご尽力のおかげで今は寛解し普通の生活を送れています。 薬は飲み続けているものの社会復帰も出来ました。 30代の発症でこれからの人生に諦めなければならない事もあり絶望もしましたが自分で歩けて好きな所へ行き、好きなものを見て、好きな物を食べる事の幸せを噛み締めています。 これから同じ病気を発症した方が絶望せずに治療を受けて、発症前と変わらず自分の人生を歩めますように。そして治療に関わって下さった全ての方に感謝致します。 私が今生きて人生を楽しめているのは皆様のお陰です。本当にありがとうございます。
2022.06.27 兵庫県 約9年前、母がこの病気で亡くなりました。大きな病気をしたことがなく、健康な母がまさか、急にこの難病になるなんて、信じられませんでした。今でも他に治療法はなかったのか、どれが最善であったのか、調べては涙してしまいます。母は病室で『病名わかりし日、涙。治療法わかりし、又、涙。生きていける幸せに、又、涙』と日記に書き、発症後、わすが2ヶ月で亡くなりました。この難病の原因、治療法の確立を切に願います。そして、この難病以外にも、原因、治療法が確立し、難病に苦しむ方が、少なくなることを願います。
2022.06.22 埼玉県 とてもお世話になった方が他界いたしました。生前その方は色々な所に寄付をしていたので、その方の志を引き継がせていただいております。 一日も早く、辛い病状の方々が治り、お身体もお心も安らげますように。 少しばかりですが、お使いいただければ嬉しいです。
2022.06.22 千葉県 研究に少しでもお役になれば。
2022.06.21 静岡県 応援させていただきます。
2022.06.19 奈良県 この病気を患っています。希少な病気を研究して下さってる京大病院の皆さまに感謝の気持ちでいっぱいです。原因がわからない病であるため、不安な気持ちで過ごしています。どうか、皆様が十分に研究に打ち込めるような環境が整い、この病の原因が解明できますよう心から祈り、応援いたします。僅かですが寄付させていただきます。
2022.06.07 兵庫県 私は抗MDA5抗体保持者です。 この病気の発症時、とても苦しかったこと、治療も辛かったことを今でも鮮明に覚えています。 藁にもすがるように、当時から研究をされていた京都大学病院でセカンドオピニオンを受けました。 貴大学の研究成果での3剤併用の強化治療のお陰で命を助けていただいたことも感謝しております。稀な抗体といわれる中でも、他病院と比べて情報やデータが多く、精神的に安心して、今や治療でもお世話になっています。 いつの日か、この病気に確実な原因と治療法が見つかり難病でなくなったらと切に願っております。 京都大学病院の先生方の日頃からのご熱心な研究に期待して、僅かですが喜んで寄付をします。 この病気に限らず、難病といわれる病がこの世から消えますように。
2022.05.26 東京都 昨年自分がこの病気に罹患し治療の難しさを実感しています。治療法進歩の一助になれば幸いです。研究応援しております!
2022.05.23 東京都 Medii一同、この重要な病態疾患研究の発展と患者さんの未来を照らす一助になることを心から祈念しています。
2022.05.17 千葉県 応援してます。いつもTwitterで勉強させてもらってます
2022.05.16 京都府 応援しています。マウスに心より感謝をこめて。
2022.05.16 茨城県 大学も巻き込んでの研究さすがですね。こちらはなかなか研究が進んでいませんが、、頑張ります。ではでは~
2022.05.06 長野県 創薬、病気の解明にモデルマウスは欠かせないと伺いました。微力ですが是非お役に立てて頂けたらと思います。
2022.05.02 滋賀県 研究者の先生方には感謝しかありません。同病の方々の不安や病状が少しでも軽くなる事を願っています。
2022.05.02 京都府 皮膚筋炎抗MDA5抗体で治療中です。 このような希少な難病に注目してくださりありがとうございます。さらなる研究の発展とマウスに感謝してほんの気持ちですか応援させてください。
2022.04.30 東京都 貧乏人ですが、少しでも研究が進めばと思いご飯を抜いて寄付を致したく思います。
2022.04.29 大阪府 姪がこの病気で苦しんでいます。 良い薬が早くできる事を願って僅かですが協力させて頂きます。
2022.04.28 山梨県 抗MDA5抗体陽性の皮膚筋炎患者です。幸い治療経過は良好ですが、薬剤の副作用に苦しみ、一年間休職をしました。今も病気への不安を抱えています。病態解明に向けた研究が行われることを待ち望んでいました。患者数の少ない疾患に目を向けて頂いて感謝致します!
2022.04.24 東京都 応援しております!
2022.04.22 大阪府 頑張ってください!
2022.04.22 京都府 京都の隅で難病の方と関わりを持つ薬局のものです。 私自身昔とあるモデルマウスを研究室にて増殖させていた経験と 少しでも難病の方への支援につながればと思い応募させていただきました。
2022.04.19 京都府 ご研究のさらなる発展と成功を期待し、また、マウスに感謝をこめて
2022.04.19 千葉県 私自身、昨年より指定難病である「重症筋無力症」を発病し治療を行っています。ご研究の病気より重症度は低いかもしれませんが、最悪死に至ると言われており、不安な気持ちは拭えません。皆様ご研究が進み少しでも多くの方が安心できるようお祈り申し上げます。
2022.04.18 埼玉県 応援しております
2022.04.17 秋田県 母が、皮膚筋炎から間質性肺炎を発症し、入院からわずか3か月で亡くなりました。 ぜひとも、病態を解明していただきたいです。よろしくお願いいたします。
2022.04.17 千葉県 少しですが役立てて下さい。
2022.04.16 東京都 多くの方の希望となる研究に敬意を表します。少額ですが、研究のお役にたちますように。
2022.04.16 埼玉県 皮膚筋炎で昨年、父親を亡くしました。意義ある挑戦を心から応援申し上げます。
2022.04.16 東京都 いつも私たち患者の為に、ご尽力いただきありがとうございます。 これからも安心して笑顔で治療を受けられる日が続きますように患者も協力して一緒に頑張ります‼︎
2022.04.16 静岡県 Tune先生、いつも勉強させて頂きありがとうございます。研究の成功を祈念しております。

応援コメント

2023.03.31 沖縄県
昨年より皮膚筋炎を発症し、抗MDA5抗体の合併症で間質性肺炎の治療もしています。担当の医師から京都大学の研究で効果があるという治療方法の説明が何度かあり、研究に携わっている皆様には感謝の気持ちでいっぱいです。そしてこれからの研究に期待もしています。少しでもお役に立てればと思います。
2023.03.30 東京都
私は、抗MDA5抗体陽性皮膚筋炎と間質性肺炎の患者です。発症から2年が経ちますが、同じ病気の方々の様子を知るうちにいろいろな症状があり、やはり大変な病気であることをしみじみと感じております。このプロジェクト立ち上げのご意志に感謝いたします。今後の研究の発展を祈念して、些少ですが寄付させて頂きます。応援しております。
2023.03.29 神奈川県
応援しています。

特典

御礼状

御礼状は、募集終了後に登録された住所宛に郵送させていただきます。
領収書は、寄付をされた翌月末の日付で発行されます。

¥1,000
御礼状

御礼状は、募集終了後に登録された住所宛に郵送させていただきます。
領収書は、寄付をされた翌月末の日付で発行されます。

¥5,000
御礼状+芳名台帳への記帳

御礼状と芳名台帳への記帳をいたします。御礼状は、募集終了後に登録された住所宛に郵送させていただきます。
領収書は、寄付をされた翌月末の日付で発行されます。

¥10,000
御礼状+芳名台帳への記帳+成果報告書

1万円の特典に加え、成果報告書を郵送させていただきます。(成果報告書の郵送は、研究成果の機密性もあり、論文発表後になります。)

¥50,000
御礼状+芳名台帳への記帳+成果報告書+オンライン研究成果報告

5万円の特典に加え、オンラインにて研究成果をご報告いたします。(研究成果のご報告は、研究成果の機密性もあり、論文発表後に実施させていただく予定です。オンラインでのご報告はご希望をお伺いしたうえで実施いたします。)

¥100,000

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